近年来，基因治疗Spark TherapeuticsLuxturnaFDA开创了基因疗法的新篇章
2019年，诺华公司Zolgensma脊髓性肌肉萎缩症史上最贵药物一次治疗费用为210万美元1500万
然而，如此天价数字，却让我们不禁深思：有多少人承受得起治疗费用，基因治疗真的值这个价吗？它是否具有“化腐朽为神奇”的功效？它会不会有副作用？
近日，国际顶尖学术期刊 Science 发表了一篇新报导：Virus used in gene therapies may pose cancer risk, dog study hints。
该报道称，一项在狗中进行的AAV病毒基因治疗试验，效果明显，但是检测发现AAV病毒整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近有诱发癌症的可能性打破了AAV病毒载体绝对安全的神话
腺相关病毒AAV非致病的野生型腺相关病毒AAV不会导致任何人类疾病最有前景的基因治疗载体
AAV基因疗法以游离体形式稳定存在并表达血友病家族性渐冻症
截止到2018年底，ClinicalTrials.gov上已有145
然而，近年来不断有研究表明AVV可将外源基因片段插入到染色体上
Jocelyn Kaiser对10年前用AAV治疗过的患有血友病的狗进行检测发现，AAV载体很容易将携带的基因片段整合到宿主DNA中控制细胞生长的基因附近，这很可能诱导肿瘤的发生
美国国家人类基因组研究所基因治疗研究员Charles Venditti这些新数据既是好消息也是坏消息
来自加拿大女王大学的David Lillicrap
事实上，早期的一些基因治疗方法，正是采取将治疗性基因整合到染色体上逆转录病毒疗法这种方案因极易引起癌症而被束之高阁
与之相比，AAV病毒主要以游离体形式
然而，近20年来，科学界对AVV基因疗法安全性的怀疑从未停止肝癌
但许多基因治疗专家仍然认为，在新生小鼠身上的发现与人类成年人无关。Jocelyn Kaiser报道的最新研究发现正是在大型的、成年的患有A型血友病的狗
该研究中，共有9只经AAV治疗的患有A型血友病的狗，其中7只狗在治疗后成功稳定产生凝血因子Ⅷ。这似乎是一个令人振奋的消息，然而，研究的领导者Denise Sabatino美国血液学会
在结束实验并研究了6只狗的肝脏后，Denise Sabatino整合整合在影响细胞生长的基因附近
此外，这些狗的某些肝脏细胞分裂得比其他细胞更快，并形成子细胞团块。因此，Denise Sabatino等怀疑这些基因插入物激活了生长相关基因
对此，科学家们却产生的不同的看法。即便，AAV基因治疗出现了纰漏，仍然由不少研究人员认为整合程度相对较低，狗的肝脏似乎很健康，并且他们的凝血因子Ⅷ的水平相对稳定。
美国圣犹达儿童研究医院的Andrew Davidoff
然而，AAV整合现象是持续性的，在这种情况下，肝脏细胞获得快速分裂增殖的新突变并最终诱发肿瘤似乎只是时间问题。美国国家人类基因组研究所基因治疗研究员Charles Venditti如果这些狗再活5年呢
总的来说，Denise Sabatino团队的研究在狗模型上证实了AAV基因疗法会将基因片段整合宿主细胞染色体上，并可能诱发癌症
1999年，患有严重遗传病鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症Jesse GelsingerJim Wilson腺病毒基因治疗发生严重免疫反应后死亡第一个因基因治疗而死的人。
此后，美国FDA开始调查并严格审核基因治疗临床试验，当时基因治疗明星载体腺病毒也因此逐渐没落
目前该研究尚未正式发表，却已经广泛引起了科学家的注意和思考，之前认为非常安全的AAV病毒竟然有潜在致癌性，那么，AAV基因疗法甚至于基因治疗在安全性上是否存在致命缺陷
如果，基因治疗在有效性安全性
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