2019年11月，诺华以97亿美元收购The Medicines Company，该公司的核心产品只有一个--治疗心血管疾病的候选药inclisran，该药使用了Alnylam Pharmaceuticals开发的一种小干扰RNA（siRNA）技术。2020年12月11日，inclisran（商品名Leqvio）成为欧洲首个也是唯一一个被批准的siRNA药物，用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。
在欧洲，心血管疾病每年导致390万人死亡，尽管广泛使用他汀类药物，但依然有80%的高危患者达不到指南推荐的LDL-C目标，而Leqvio能有效且持续地将耐受他汀类药物患者的LDL-C降低52%。Leqvio首次给药后3个月再给药一次，随后每6个月给药一次。在三个临床试验中，服用Leqvio的患者在每6个月的给药间隔期间维持LDL-C的降低。
Leqvio通过siRNA阻止肝脏生产PCSK9，而赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）的Praluent和安进（Amgen）的Repata则是针对PCSK9的抗体。与Repata和Praluent相比，Leqvio的优势为给药频率较低，头两次给药后，每隔6个月皮下给药一次。而Repata和Praluent需要每两周或每月注射一次。
然而，尽管之前华尔街对PCSK9抑制剂很期待，但Repata和Praluent的销售并没有达到预期，最近这两个药物降价60%来赢得患者。2020年第三季度，Repatha销售2.05亿美元，同比增长22%，而Praluent销售额仅达到6100万美元。Evercore ISI分析师Umer Raffat此前估计，诺华要想在The Medicines Company收购案上实现收支平衡，Leqvio就需要达到22亿美元的销售高峰。
诺华也在等待FDA的批准，目前定在12月，但COVID-19流行可能会推迟其上市，FDA已经完成大部分审查，目前唯一未完成的项目是意大利工厂的生产检查。
扩展阅读1：
Alnylam创立于2002年，专注于RNAi治疗，开发了两种siRNA递送技术—脂质纳米粒子递送平台和N-乙酰半乳糖胺-siRNA递送平台。
Alnylam开发了世界上第一个被认可的RNAi药物（孤儿药），2018年8月10日，FDA批准其Onpattro（patisiran）脂质纳米粒子复合物用于治疗一种罕见疾病—成人遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。
Alnylam的第二种RNAi药物（孤儿药）-- GIVLAARI (givosiran)，FDA在2019年11月20日批准用于治疗急性肝卟啉（AHP）。
Alnylam的第三种RNAi药物（孤儿药）--Oxlumo（lumasiran)），FDA在2020年11月30日批批准用于治疗原发性高草酸尿1型（PH1），见FDA批准首个治疗罕见代谢紊乱的药物Oxlumo
扩展阅读2：最新在FDA“远程审查”中新药申请失败案例解读
