FDA发布首份在药物研发中运用 AI 的指导文件

2025年1月6日，FDA发布了指南草案，题为《关于使用AI支持药品和生物质品监管决策的考量》。本指南草案是为了提供有关AI对药品和生物制品安全性，有效性和质量的监管决策中的使用建议，FDA提出了框架，推进用于药品和生物制品申报的 AI 模型可信度的提升。

本指南也是FDA首次针对药物和生物制品开发中对AI使用发布的指南。

AI在药物开发中的广泛应用

FDA在审查包含AI组件的监管提交方面有着丰富的经验。自2016年以来，AI在药物开发和监管提交中的应用呈指数增长。AI可以通过多种方式用于生成关于药物或生物制品安全性、有效性或质量的数据或信息。例如，AI可以用于预测患者预后，改善对疾病进展预测因素的理解，处理和分析大型数据集（如来自真实世界数据源或数字健康技术的数据）。

确保AI模型可信度是关键

在药物开发和监管评估中，AI建模的适当应用关键在于确保模型的可信度，即对特定使用背景下AI模型性能的信任。所谓使用背景，是指AI模型如何用于解决某个特定的研究问题。

考虑到AI建模的潜在应用范围，定义模型的使用背景至关重要。为此，本指南提供了一个基于风险的框架，供申办方评估和建立AI模型在特定使用背景下的可信度，并确定为证明AI模型输出可信所需的相关活动。这一方法与FDA工作人员审查包含AI组件的药物和生物制品申请的方式保持一致。FDA鼓励申办方在进行AI可信度评估或在人体和动物药物开发中使用AI时，尽早与FDA进行沟通。

FDA跨部门合作，确保一致性

为了确保AI模型的可信度，FDA的人类和动物医疗产品中心及该机构检查调查办公室，肿瘤学和组合产品办公室共同参与了方案的制定，以确保整个机构的一致性。在制定该草案时，FDA采纳了多方的反馈意见，收到了来自各部外方800多条有关AI在药物开发制造中的应用的评论。与此同时，自2016年起，FDA拥有超过500多份有关包含AI组件的药物和生物制品的审评经验。

FDA公开征求意见，进一步完善指南

目前，FDA正在征求公众对于该指南草案的意见，征集期为90天，希望可以确保该草案与行业经验的一致性，并会对在最终定稿前审查考虑所有的意见。FDA委员Robert M. Califf医学博士表示：“FDA致力于通过创新来加速医疗产品开发速度，同时确保符合监管标准。”随着AI的不断发展完善，FDA将继续支持创新并符合其严格的安全性和有效性标准的政策。

○ 指南原文链接https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-artificial-intelligence-support-regulatory-decision-making-drug-and-biological?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

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